Nell’audizione promossa dal Sen. Tomassini (http://www.favo.it/news/1030-de-lorenzo-audizione-commissione-igiene-sanita.html) sono state avanzate e discusse da parte di De Lorenzo, Casali e Vignetti una serie di richieste condivise dal Gruppo di lavoro sui tumori rari.
Coerentemente a quanto affermato dal Pres. Tomassini, il 14 novembre, nel corso della seduta del Senato, è stata presentata al Ministro della Salute, Prof. Balduzzi, l’interrogazione riportata di seguito.
Con viva soddisfazione segnaliamo la grande rilevanza politica di questa iniziativa che sottolinea quanto da noi richiesto in merito a:
1) Inserimento dei tumori rari all’interno della Rete Nazionale delle Malattie Rare con l’istituzione di centri regionali di riferimento per medici e pazienti
2) recepimento delle indicazioni dell’EMA alle designazioni di Orphan Drug prodotte in Europa
3) opportunità di eliminare, per l’uso compassionevole dei farmaci, il criterio dell’esistenza di studi già conclusi di fase 2
4) sensibilizzazione dei comitati etici e delle amministrazioni regionali all’utilizzo delle procedure d’urgenza per rendere disponibili i farmaci in tempi più celeri
TOMASSINI, ADERENTI, BAIO, BASSOLI, BIANCONI, BIONDELLI, BOSONE, CALABRO', D'AMBROSIO LETTIERI, DE LILLO, DI GIACOMO, FOSSON, GRAMAZIO, GRANAIOLA, MARINO Ignazio, RIZZI, RIZZOTTI, SACCOMANNO - Al Ministro della salute - Premesso che:
i tumori rari costituiscono una famiglia eterogenea di patologie che possono colpire pressoché tutti i distretti corporei: la lista stilata da Rare-Care (Surveillance of Rare Cancers in Europe) sulla base del ICD-O (International Classification of Diseases for Oncology), ne ha individuati circa 250, ma, alla luce della sempre maggiore caratterizzazione genetica del tumore, questo numero è destinato rapidamente ad aumentare;
sono considerate rare le neoplasie con incidenza annuale inferiore o uguale a 5 casi per 100.000 persone. Il numero globale dei casi di tumore raro è elevato, nonostante la scarsa numerosità di ciascun tumore;
i tumori rari comprendono circa il 15 per cento dei casi di tumore e possono suddividersi in neoplasie pediatriche, neoplasie ematologiche rare (come la leucemia mieloide cronica) equivalenti approssimativamente a meno del 5 per cento dei casi di tumore e neoplasie rare solide dell'adulto;
ai tumori rari sono associate una serie di difficoltà e problematiche correlate innanzitutto alla loro caratteristica di malattie rare. Le difficoltà coinvolgono tanto il percorso diagnostico-terapeutico della persona malata che l'impatto sull'efficienza del Sistema sanitario;
per quanto riguarda i pazienti vanno sottolineate la difficoltà a reperire le competenze cliniche necessarie per la diagnosi e il trattamento della malattia, dovuta alla dispersione geografica dei centri che ne dispongono, e la limitata disponibilità di terapie efficaci, che si collega alla difficoltà dello sviluppo di trial clinici dovuto al numero esiguo di pazienti e alla potenziale carenza d'interesse nello sviluppo di nuove terapie;
in Italia, a differenza di quanto avviene in Europa, i tumori rari non sono compresi nell'elenco delle patologie rare e non beneficiano pertanto dei vantaggi e delle misure previste per migliorare la ricerca, l'assistenza e l'accesso rapido alle terapie e alleviare la condizione dei pazienti affetti da una malattia rara;
in Italia il riconoscimento della condizione di malattia rara implica l'inserimento nella Rete nazionale delle malattie rare e l'istituzione di Centri di riferimento previsti dal regolamento di cui al decreto ministeriale 18 maggio 2001, n. 279, ma da questa rete sono attualmente esclusi i tumori rari;
in Italia la ricerca, l'assistenza e le terapie dei tumori rari non beneficiano, se non in parte, dei vantaggi riconosciuti alle patologie rare. I pazienti che ne sono colpiti non usufruiscono di alcun canale facilitato di accesso all'informazione e alla cura;
inoltre i problemi nell'accesso alla diagnosi e alla terapia sono poi aggravati dalla regionalizzazione del Sistema sanitario nazionale che impone infatti ai pazienti affetti da tumori rari ulteriori disparità di trattamento, soprattutto per quanto riguarda l'accesso alle terapie;
la reale disponibilità delle terapie per i pazienti italiani passa attraverso la negoziazione di prezzo e rimborso a livello di Agenzia italiana del farmaco (AIFA) e successivamente attraverso 21 procedure regionali, dalle quali dipendono i tempi e le modalità secondo cui il farmaco viene inserito nei prontuari terapeutici; ciò comporta che l'accesso al farmaco è ritardato (da una survey di Farmindustria è evidenziato un ritardo di 266 giorni), facendo venir meno l'obiettivo principale del regolamento (CE) n. 141/2000, ossia la contemporaneità della disponibilità delle cure e livelli omogenei di tutela della salute per tutti i cittadini europei,
si chiede di sapere:
• se il Ministro in indirizzo non ritenga opportuno inserire i tumori rari all'interno della Rete nazionale delle malattie rare, prevedendo l'istituzione di Centri regionali di riferimento per medici e pazienti, che possano fungere da collettori di tutte le informazioni, contribuire all'avanzamento della ricerca ed evitare che le persone affette da tumore raro siano costrette alla disomogeneità del trattamento;
• se non ritenga opportuno accelerare le procedure di approvazione a livello regionale al fine di velocizzare l'inserimento e la disponibilità dei farmaci orfani per le neoplasie rare, tramite il loro inserimento automatico nei Prontuari terapeutici ospedalieri territoriali regionali;
• se non ritenga opportuno recepire integralmente le indicazioni dell'European Medicines Agency riguardo alle designazioni di Orphan Drug prodotte in Europa;
• per quanto riguarda i farmaci oncologici nei tumori rari, o almeno quelli molto rari, con riferimento alla normativa e alle prassi sull'uso "compassionevole" dei farmaci, se non ritenga opportuno eliminare il criterio dell'esistenza almeno di studi già conclusi di fase 2, rivedere il requisito dell'esistenza di un piano di sviluppo del farmaco nei tumori rari e sensibilizzare in maniera più incisiva i Comitati etici e le Amministrazioni circa la possibilità di utilizzare le procedure d'urgenza, per fare in modo che le terapie siano rese disponibili in tempi ragionevoli;
• per quanto riguarda i tumori rari, o almeno quelli molto rari, con riferimento alla normativa e alle prassi sull'uso off - label dei farmaci registrati in Italia per altre indicazioni, se non ritenga opportuno eliminare il criterio della prescrivibilità solo in presenza di dati derivanti almeno da studi di fase 2, quale introdotto dalla legge n. 296 del 2006 (legge finanziaria per il 2007) e dal provvedimento della Commissione unica del farmaco 20 luglio 2000, e prevedere la possibilità del rimborso del farmaco da parte del Servizio sanitario nazionale.